常规化疗对大多数幼年型粒单核细胞白血病的疗效不佳，部分患儿对去甲基化药物治疗显示一定疗效，异基因造血干细胞移植是目前最为有效的手段。

化疗

常规化疗对幼年型粒单核细胞白血病的疗效不佳。不过，在接受异基因造血干细胞移植之前，部分患儿可能会接受抗代谢化疗药物（如6-巯基嘌呤）或去甲基化药物化疗，以降低白血病细胞数量。

异基因造血干细胞移植

异基因造血干细胞移植，是指将其他正常人（非同卵双胞胎）的造血干细胞移植到患儿体内发挥正常造血和免疫功能的方法。

CBL生殖细胞突变者，不管是否伴有造血细胞基因的杂合缺失（LOH, loss of heterozygosity），多数是可自愈的，因此推荐密切随访，不需要立即移植，除非出现染色体异常或者疾病进展。部分HbF表达低、血小板计数高的N-RAS和K-RAS基因体细胞突变（例如NRASG12S和KRASG12V）阳性的幼年型粒单核细胞患儿，不移植也能较长期存活。

幼年型粒单核细胞白血病有哪些药物治疗？

由于个体差异大，用药不存在绝对的最好、最快、最有效，除常用非处方药外，应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。

近年研究发现，在幼年型粒单核细胞白血病的治疗中联合去甲基化药物治疗可以提高疗效，对部分患儿疗效显著。常用的去甲基化药物包括阿扎胞苷和地西他滨。

幼年型粒单核细胞白血病的治疗有什么新进展？

由于90％的幼年型粒单核细胞白血病，均存在RAS信号通路中的基因突变，因此，针对RAS信号通路的靶向药物，如MEK1/2抑制剂曲美替尼，可能改善幼年型粒单核细胞白血病的预后。

目前，美国已有临床试验，正在研究曲美替尼在难治及复发型幼年型粒单核细胞白血病治疗中的应用。