与大多数神经变性疾病一样,亨廷顿病缺乏特异性的治疗方法,目前主要采用对症治疗。尽管目前尚无十分有效的药物可以延缓亨廷顿病的进展,但舞蹈样动作、精神障碍等常见症状通过合理的药物治疗均可获得不同程度的改善,而且还可以提高患者的生活质量并防止并发症发生。因此,在现阶段缺乏有效治疗方法的情况下,应重视对症治疗。对症治疗应集中在对心理与神经征候两方面的症状治疗,同时进行必要的支持治疗。要让患者及可能得病者树立信心,相互帮助,建成富有乐观主义的家庭。
亨廷顿病患者脑内γ-氨酪酸(GABA)减少,胆碱能活动受抑制,而多巴胺活动过度,可选用对抗多巴胺能药物或多巴胺受体抑制剂。
抗精神病药物丁酰苯类药物和吩噻嗪类药物是主要治疗药物,可以阻滞多巴胺受体。苯酰胺类药物也有抗多巴胺能的作用。
毒扁豆碱抑制中枢胆碱酯酶的活性,阻止胆碱的降解,可改善舞蹈样运动。
γ-氨基丁酸转移酶的抑制剂,可能使中枢的γ-氨酪酸(GABA)含量升高,改善患者症状。
亨廷顿病患者的精神障碍主要包括抑郁、
强迫症状、易激惹、烦躁等人格改变、以及智力障碍。可用抗抑郁剂改善患者的
抑郁症状,抗精神病药物对人格改变具有一定疗效。而对智力障碍目前尚无理想的药物。
细胞移植又分为神经干细胞移植、胚胎干细胞移植和骨髓间充质干细胞移植,前者治疗亨廷顿病的研究最多,然而细胞移植治疗亨廷顿病尚处于探索之中,同基因治疗一样任重而道远。
可配合应用神经系统促代谢药物、维生素类和能量合剂等。抗自由基治疗、抗氧化和抗细胞兴奋毒性治疗可能也具有一定的疗效。此外加强肢体功能训练和进行
心理治疗也可以获得良好的疗效。